Téléthon des chercheurs à Evry

Ce vendredi 4 juin, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon, pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).
Lancé en 2009 par Généthon, ce réseau est co-piloté par José-Alain Sahel (Institut de la Vison, Paris), Fabienne Rolling (Nantes) et Laurence Tiennot-Herment (Généthon/Association Française contre les Myopathies). Son objectif : accélérer la mise en place, dans les cinq ans à venir, d’essais de thérapie génique pour les maladies génétiques oculaires.

> Lire la suite de l'Actu du 3 juin 2010 sur le site web AFM-Téléthon

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> Pour en savoir plus, voir le reportage : Une thérapie génique pour rendre la vue.

Généthon, le laboratoire de l’AFM, vient d’obtenir le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Précédant de quelques jours de la 3ème journée internationale des maladies rares (28 février) consacrée à la recherche, le démarrage de cet essai marque un nouveau pas vers la guérison pour une maladie rare grâce aux biothérapies innovantes.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire sévère lié à l’X. Il se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma. Le pronostic vital est très réservé pour les enfants qui en sont atteints. Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immunitaire mais elle nécessite un donneur compatible et comporte un risque non négligeable d’échec. La thérapie génique qui a déjà permis de traiter d’autres déficits immunitaires héréditaires représente donc un espoir majeur pour les malades en attente de thérapie.

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L’équipe d'Isabelle Richard de Généthon vient de réussir à transférer le gène de la dysferline un gène pourtant trop grand pour contenir dans un seul et même virus chargé de le véhiculer jusqu’aux cellules malades. Ces travaux menés grâce aux dons du Téléthon et avec le soutien de la Jain Fundation ouvrent la voie à un traitement de thérapie génique des dysferlinopathies (des maladies musculaires d’origine génétique) et pourraient également intéresser d’autres maladies.

> Lire l'interview d'Isabelle Richard sur le site web de l'AFM