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09 décembre 2009

Le défi d'aujourd'hui : la production de médicaments


ETGC_Genethon_web.jpgPremier laboratoire non pharmaceutique à avoir reçu l’autorisation de produire des lots de vecteurs-médicaments de qualité GMP pour les essais chez l’homme, le laboratoire Généthon, financé grâce aux dons du Téléthon, est au cœur du développement du médicament. Il est le promoteur d’un essai de thérapie génique en cours pour une maladie neuromusculaire (gamma-sarcoglycanopathie) ainsi que d’un nouvel essai pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, qui devrait démarrer début 2010.

Dans les années à venir, la thérapie génique concernera de plus en plus de maladies et de malades et nécessitera de plus en plus de vecteurs. L’actuel Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon ne pouvant en produire en quantité suffisante, Généthon construit actuellement un centre de bioproduction de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur la Génopole d’Evry (5 000 m2). Dès 2011, Généthon pourra alors produire, pour chaque lot, jusqu’à 300 litres de vecteurs (avant purification) ce qui représente une quantité suffisante pour les essais de phase II dont l’objectif est non seulement de s’assurer de l’absence de toxicité d’un traitement mais aussi d’en évaluer le bénéfice. Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil Général de l’Essonne et Génopole à hauteur de 23 millions d’euros et par l’AFM à hauteur de 6 millions d’euros. C’est l’AFM qui en portera par la suite les coûts de fonctionnement (plusieurs millions d’euros).

Aujourd’hui, nous sommes aux portes du médicament pour 30 maladies différentes : des maladies du muscle, de la peau, de la vision, du cœur, du système immunitaire... Si l’AFM ne soutient pas ces essais, personne ne le fera. Car les maladies rares comme le développement des thérapies innovantes (les biothérapies) ne bénéficient aujourd’hui d’aucun investissement de l’industrie pharmaceutique et l’engagement des pouvoirs publics dans ce domaine est encore insuffisant. Les dons du Téléthon sont donc indispensables à la poursuite de ces essais, eux-mêmes indispensables à la mise au point des thérapies innovantes au bénéfice aussi de maladies fréquentes.

Il n'est jamais trop tard pour faire un don. Nous avons vraiment besoin de vous.

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