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09 décembre 2009

Le défi d'aujourd'hui : la production de médicaments


ETGC_Genethon_web.jpgPremier laboratoire non pharmaceutique à avoir reçu l’autorisation de produire des lots de vecteurs-médicaments de qualité GMP pour les essais chez l’homme, le laboratoire Généthon, financé grâce aux dons du Téléthon, est au cœur du développement du médicament. Il est le promoteur d’un essai de thérapie génique en cours pour une maladie neuromusculaire (gamma-sarcoglycanopathie) ainsi que d’un nouvel essai pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, qui devrait démarrer début 2010.

Dans les années à venir, la thérapie génique concernera de plus en plus de maladies et de malades et nécessitera de plus en plus de vecteurs. L’actuel Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon ne pouvant en produire en quantité suffisante, Généthon construit actuellement un centre de bioproduction de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur la Génopole d’Evry (5 000 m2). Dès 2011, Généthon pourra alors produire, pour chaque lot, jusqu’à 300 litres de vecteurs (avant purification) ce qui représente une quantité suffisante pour les essais de phase II dont l’objectif est non seulement de s’assurer de l’absence de toxicité d’un traitement mais aussi d’en évaluer le bénéfice. Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil Général de l’Essonne et Génopole à hauteur de 23 millions d’euros et par l’AFM à hauteur de 6 millions d’euros. C’est l’AFM qui en portera par la suite les coûts de fonctionnement (plusieurs millions d’euros).

Aujourd’hui, nous sommes aux portes du médicament pour 30 maladies différentes : des maladies du muscle, de la peau, de la vision, du cœur, du système immunitaire... Si l’AFM ne soutient pas ces essais, personne ne le fera. Car les maladies rares comme le développement des thérapies innovantes (les biothérapies) ne bénéficient aujourd’hui d’aucun investissement de l’industrie pharmaceutique et l’engagement des pouvoirs publics dans ce domaine est encore insuffisant. Les dons du Téléthon sont donc indispensables à la poursuite de ces essais, eux-mêmes indispensables à la mise au point des thérapies innovantes au bénéfice aussi de maladies fréquentes.

Il n'est jamais trop tard pour faire un don. Nous avons vraiment besoin de vous.

08 décembre 2009

Revivez les moments forts de l'émission sur Téléthon TV


Zapping_Telethon_2009.jpgLe Téléthon, c'est 200 000 bénévoles qui organisent 20 000 animations partout en France et dans les Dom-Tom, plus de 100 partenaires qui mobilisent leurs compétences et leurs salariés et 30 heures de direct sur France Télévisions.
Revivez les meilleurs moments de l'émission. Vous pouvez également voir ou revoir les reportages diffusés au cours du Téléthon. De nombreux invités sur le plateau du Téléthon ont accepté de nous laisser pénétrer leur quotidien : leurs relations aux autres, ces passions qui les animent, leurs espoirs en l'avenir... autant de moyens de se construire, de surmonter les épreuves pour les transformer en énergie, en "rage de vaincre".

> Voir tous ces moments forts sur le site de www.telethon.fr


Il est encore temps de donner toute cette semaine :

> en appelant le 36 37

> en faisant un don sur Internet (Frais de collecte diminué de 1 euro)

06 décembre 2009

Le Téléthon continue sur Internet !

Au compteur final : 90 107 555 euros - Avec vous, tout est possible ! Merci et Bravo à vous tous !
Grâce à votre fidélité, les résultats sont là : des premiers enfants bénéficient aujourd’hui de thérapies innovantes.

« Au nom des malades et des familles, je remercie tous ceux, nombreux, qui ont répondu présent à ce rendez-vous vital pour le combat contre la maladie que nous portons ensemble depuis plus de 20 ans. Aujourd’hui, 30 maladies sont aux portes du médicament. Avec détermination, nous mettrons toutes nos forces pour que le mot « guérison » devienne une réalité pour le plus grand nombre. » a déclaré Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM, au terme des trente heures de marathon.

Continuer à faire grimper le compteur :

> en appelant le 36 37 aujourd'hui dimanche et toute la semaine prochaine

> en faisant un don sur Internet (Frais de collecte diminué de 1 euro)