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04 mars 2010

Grâce à vos dons, un nouvel essai démarre sur une maladie rare

tubes_wasp_Genethon-Fev_2010.jpgGénéthon, le laboratoire de l’AFM, vient d’obtenir le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Précédant de quelques jours de la 3ème journée internationale des maladies rares (28 février) consacrée à la recherche, le démarrage de cet essai marque un nouveau pas vers la guérison pour une maladie rare grâce aux biothérapies innovantes.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire sévère lié à l’X. Il se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma. Le pronostic vital est très réservé pour les enfants qui en sont atteints. Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immunitaire mais elle nécessite un donneur compatible et comporte un risque non négligeable d’échec. La thérapie génique qui a déjà permis de traiter d’autres déficits immunitaires héréditaires représente donc un espoir majeur pour les malades en attente de thérapie.

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