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17 septembre 2013

qui sont les Chercheurs du Téléthon?

institut des biothérapies

04 juin 2010

Biothérapies innovantes et maladies génétiques de l’oeil

RollingF_AFM_TV.jpgCe vendredi 4 juin, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon, le laboratoire financé grâce aux dons du Téléthon, pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).
Lancé en 2009 par Généthon, ce réseau est co-piloté par José-Alain Sahel (Institut de la Vison, Paris), Fabienne Rolling (Nantes) et Laurence Tiennot-Herment (Généthon/Association Française contre les Myopathies). Son objectif : accélérer la mise en place, dans les cinq ans à venir, d’essais de thérapie génique pour les maladies génétiques oculaires.

> Lire la suite de l'Actu du 3 juin 2010 sur le site web AFM-Téléthon

> Télécharger le communiqué de presse sur le site web de Généthon (2 pages - 70 ko)

> Pour en savoir plus, voir le reportage : Une thérapie génique pour rendre la vue.

19 février 2010

Transfert réussi d’un gène de grande taille

Logo_genethon_web.jpgL’équipe d'Isabelle Richard de Généthon vient de réussir à transférer le gène de la dysferline un gène pourtant trop grand pour contenir dans un seul et même virus chargé de le véhiculer jusqu’aux cellules malades. Ces travaux menés grâce aux dons du Téléthon et avec le soutien de la Jain Fundation ouvrent la voie à un traitement de thérapie génique des dysferlinopathies (des maladies musculaires d’origine génétique) et pourraient également intéresser d’autres maladies.

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Lire l'interview d'Isabelle Richard sur le site web de l'AFM

09 décembre 2009

Le défi d'aujourd'hui : la production de médicaments


ETGC_Genethon_web.jpgPremier laboratoire non pharmaceutique à avoir reçu l’autorisation de produire des lots de vecteurs-médicaments de qualité GMP pour les essais chez l’homme, le laboratoire Généthon, financé grâce aux dons du Téléthon, est au cœur du développement du médicament. Il est le promoteur d’un essai de thérapie génique en cours pour une maladie neuromusculaire (gamma-sarcoglycanopathie) ainsi que d’un nouvel essai pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, qui devrait démarrer début 2010.

Dans les années à venir, la thérapie génique concernera de plus en plus de maladies et de malades et nécessitera de plus en plus de vecteurs. L’actuel Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon ne pouvant en produire en quantité suffisante, Généthon construit actuellement un centre de bioproduction de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur la Génopole d’Evry (5 000 m2). Dès 2011, Généthon pourra alors produire, pour chaque lot, jusqu’à 300 litres de vecteurs (avant purification) ce qui représente une quantité suffisante pour les essais de phase II dont l’objectif est non seulement de s’assurer de l’absence de toxicité d’un traitement mais aussi d’en évaluer le bénéfice. Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil Général de l’Essonne et Génopole à hauteur de 23 millions d’euros et par l’AFM à hauteur de 6 millions d’euros. C’est l’AFM qui en portera par la suite les coûts de fonctionnement (plusieurs millions d’euros).

Aujourd’hui, nous sommes aux portes du médicament pour 30 maladies différentes : des maladies du muscle, de la peau, de la vision, du cœur, du système immunitaire... Si l’AFM ne soutient pas ces essais, personne ne le fera. Car les maladies rares comme le développement des thérapies innovantes (les biothérapies) ne bénéficient aujourd’hui d’aucun investissement de l’industrie pharmaceutique et l’engagement des pouvoirs publics dans ce domaine est encore insuffisant. Les dons du Téléthon sont donc indispensables à la poursuite de ces essais, eux-mêmes indispensables à la mise au point des thérapies innovantes au bénéfice aussi de maladies fréquentes.

Il n'est jamais trop tard pour faire un don. Nous avons vraiment besoin de vous.

20 novembre 2009

La recherche sur les cellules souches avance à grands pas grâce à vos dons !

Reconstitution_Epiderme_CS_ISTEM_201109.jpg
L'équipe d'I-Stem, dirigée par Marc Peschanski, vient de réussir le pari de recréer l'ensemble d'un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires.
L'objectif ? Pouvoir proposer un jour cette ressource illimitées de cellules comme alternative thérapeutique, notamment aux grands brûlés et aux patients atteints de maladies génétiques affectant la peau. Pour les chercheurs, les perspectives de ce travail sont donc grandes.
Ce travaux sont financés notamment grâce à vos dons. I-Stem est en effet un des "bras armés" de l'AFM qui en est l'un des membres fondateurs. Créé en 2005, ce laboratoire explore le potentiel des thérapeutiques des cellules souches pour les maladies génétiques.
> Lire la suite de l'actualité du 20 novembre 2009 sur le site www.telethon.fr