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05 novembre 2009

Deux enfants atteints d'une maladie cérébrale mortelle traités avec succès


nathaliecartier-patrickaubourg.jpgDeux jeunes enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, une maladie cérébrale mortelle, ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique, un traitement développé par le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm). Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici. Une victoire pour ces deux garçons qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse et une étape importante sur le chemin de la guérison des maladies génétiques rares par thérapie génique. Cette première concrétise aussi les espoirs placés dans l'utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l'homme.

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> Succès de thérapie génique : réaction de la Présidente de l'AFM - 05/11/09