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09 décembre 2009

Le défi d'aujourd'hui : la production de médicaments


ETGC_Genethon_web.jpgPremier laboratoire non pharmaceutique à avoir reçu l’autorisation de produire des lots de vecteurs-médicaments de qualité GMP pour les essais chez l’homme, le laboratoire Généthon, financé grâce aux dons du Téléthon, est au cœur du développement du médicament. Il est le promoteur d’un essai de thérapie génique en cours pour une maladie neuromusculaire (gamma-sarcoglycanopathie) ainsi que d’un nouvel essai pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, qui devrait démarrer début 2010.

Dans les années à venir, la thérapie génique concernera de plus en plus de maladies et de malades et nécessitera de plus en plus de vecteurs. L’actuel Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon ne pouvant en produire en quantité suffisante, Généthon construit actuellement un centre de bioproduction de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur la Génopole d’Evry (5 000 m2). Dès 2011, Généthon pourra alors produire, pour chaque lot, jusqu’à 300 litres de vecteurs (avant purification) ce qui représente une quantité suffisante pour les essais de phase II dont l’objectif est non seulement de s’assurer de l’absence de toxicité d’un traitement mais aussi d’en évaluer le bénéfice. Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil Général de l’Essonne et Génopole à hauteur de 23 millions d’euros et par l’AFM à hauteur de 6 millions d’euros. C’est l’AFM qui en portera par la suite les coûts de fonctionnement (plusieurs millions d’euros).

Aujourd’hui, nous sommes aux portes du médicament pour 30 maladies différentes : des maladies du muscle, de la peau, de la vision, du cœur, du système immunitaire... Si l’AFM ne soutient pas ces essais, personne ne le fera. Car les maladies rares comme le développement des thérapies innovantes (les biothérapies) ne bénéficient aujourd’hui d’aucun investissement de l’industrie pharmaceutique et l’engagement des pouvoirs publics dans ce domaine est encore insuffisant. Les dons du Téléthon sont donc indispensables à la poursuite de ces essais, eux-mêmes indispensables à la mise au point des thérapies innovantes au bénéfice aussi de maladies fréquentes.

Il n'est jamais trop tard pour faire un don. Nous avons vraiment besoin de vous.

18 novembre 2009

Le Téléthon fête la science !

telethon_FDS_nov_2009.jpgDans le cadre de la Fête de la science, du 16 au 22 novembre, l'AFM ouvre aux grand public une dizaine de labos financés grâce aux dons du Téléthon.

Au-delà des quelque 350 programmes de recherche financés chaque année grâce à vous, l'AFM a créé 3 centres de recherche, leaders dans leur domaine. Trois "bras armés" contre la maladie qui conjuguent leurs forces et leurs compétences pour parvenir à l'élaboration du médicament.

> Pour le muscle et ses maladies : l'Institut de Myologie.
> Pour la thérapie génique : Généthon.
> Pour les cellules souches : I-Stem.
Ces trois centres sont financés grâce à vos dons.

Découvrez le laboratoire Généthon, l'Institut de Myologie et I-Stem sur le site web de l'AFM : Film réalisé par Laurence Beauvillard © AFM PRODUCTIONS 2007

Aujourd'hui, grâce aux travail des chercheurs, une trentaine d'enfants atteints de déficits immunitaires ont déjà bénéficié concrètement d'une nouvelle médecine mise au point dans les laboratoires grâce aux dons du Téléthon. Plus récemment, ce sont deux enfants atteints d'une maladie grave du cerveau qui ont été traités avec succès par thérapie génique.

Les avancées réalisées ces dernières années par les chercheurs et médecins soutenus par l'AFM portent leurs fruits : 30 premières maladies sont aux portes du médicament. Des maladies neuromusculaires ou neurologiques, des maladies du sang, de la vision, de la peau ou du système immunitaire... 30 maladies qui ouvrent la voie à la médecine de demain, au bénéfice du plus grand nombre.

La recherche avance, c'est grâce à vous les donateurs du Téléthon. Donnons lui les moyens de continuer.

> Voir la vidéo "Fête de la Science : Paroles de Donateurs" en page d'accueil du site web www.afm-telethon.fr

05 novembre 2009

Deux enfants atteints d'une maladie cérébrale mortelle traités avec succès


nathaliecartier-patrickaubourg.jpgDeux jeunes enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, une maladie cérébrale mortelle, ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique, un traitement développé par le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm). Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici. Une victoire pour ces deux garçons qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse et une étape importante sur le chemin de la guérison des maladies génétiques rares par thérapie génique. Cette première concrétise aussi les espoirs placés dans l'utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l'homme.

> Lire la suite de l'actualité du 5 novembre sur le site de l'AFM

> Succès de thérapie génique : réaction de la Présidente de l'AFM - 05/11/09